小児がんとは

小児がんは、小児がかかるさまざまながんの総称です。一般的には15歳未満にみられるがんのことであり、日本では年間発生数が2,000人から2,500人（18歳までだと3,000人くらい）、発生率にして15歳未満人口1万人あたり1～1.5人という「希少疾患」です。年間6,000人が入院治療を受けています。

● ● ●

1.小児がんは、小児がかかるさまざまながんの総称。一般的には15歳未満にみられるがんのこと

2.小児がんは子供の病死原因の1位で、白血病、脳腫瘍、リンパ腫、神経芽腫、胚細胞腫瘍・性腺腫瘍など。血液のがんである白血病やリンパ腫を除き、大人では希ながんである

3.小児がんは、日本では15歳未満での年間発生数が2,000人から2,500人、発生率にして15歳未満人口1万人あたり1～1.5人という「希少疾患」である。年間6,000人が入院治療を受けている

4.小児がんは、がんの増殖も速いが、成人のがんに比べて化学療法や放射線療法の効果が極めて高いのも特徴。ここ数10年の医療の進歩で、現在では約7割～8割が治る

5.治ったとされる小児がん患者を長期に観察すると、治療による合併症などで苦しんでいるサバイバーが多いことが海外で報告されつつあり、日本でも長期フォローアップの体制構築が求められている

6.臨床試験や治験で晩期合併症の少ない新規の効果的治療法を開発するには、患者を登録するレジストリやオールジャパンでの臨床試験を推進することが必須

7.小児がんは、そもそも希少がんで開発が困難であるところ、遺伝子検査の導入により、さらに遺伝子別の希少なサブタイプでの開発が求められるようになってきている

診療実績（初発）

	2020年	2019年	2018年	平均
造血器腫瘍	1,330	1,310	1,356	1,332
急性リンパ性白血病	611	578	584	591
急性骨髄性白血病	173	199	194	189
まれな白血病	21	16	18	18
慢性骨髄性白血病	27	20	25	24
MDS/MPDのうちCMLを除く	45	56	71	57
非ホジキンリンパ腫	149	135	156	147
ホジキンリンパ腫	31	41	27	33
その他のリンパ増殖性疾患	17	12	15	15
組織球症（HLH）	43	56	52	50
組織球症（LCH）	104	118	115	112
その他の組織球症	22	27	24	24
その他の造血器腫瘍	13	3	13	10
Down症TAM登録	74	49	62	62
固形腫瘍	1,840	1,848	1,671	1,786
神経芽腫	203	182	165	183
網膜芽細胞腫	83	114	91	96
腎腫瘍	74	59	45	59
肝腫瘍	62	68	58	63
骨腫瘍	129	161	150	147
軟部腫瘍	218	191	183	197
胚細胞腫瘍（脳・脊髄病変以外）	185	196	188	190
脳脊髄腫瘍	746	747	680	724
その他の固形腫瘍	140	130	111	127

出典：小児がん中央機関資料

2020年の初発症事例

出典：小児がん中央機関資料

小児がんは子供の病死原因の1位

1.小児・AYA世代のがんとは15歳未満および思春期・若年成人におけるがん

2.小児がんは医療の進歩により、その70～80％は治癒が望めるようになってきた

3.しかし、小児とAYA世代において、小児がんは、「不慮の事故」とならび、病死の主たる死因であり、今も毎年500人以上の子どもが亡くなっている

4.患者数が少ないうえにそれぞれのがんは多くが100人未満と希少性の高いがんが多く、有効な治療薬が開発されにくい

	1位	2位	3位	4位	5位
1〜4歳	先天奇形、 変異および 染色体異常	不慮の事故	悪性新生物	心疾患	肺炎
5〜9歳	悪性新生物	不慮の事故	先天奇形、 変異および 染色体異常	心疾患	その他の 新生物
10〜14歳	自殺	悪性新生物	不慮の事故	先天奇形、 変異および 染色体異常	心疾患

海外に比べ、小児がんに用いられる治療薬は圧倒的に少ない

日本における小児がん医薬品開発の現状

● ● ●

日本 vs. 米国： 承認されている小児がんの薬剤数
(2010-2018年)

なぜ小児がんの薬剤開発が進まないのか?

現在、医薬品の小児患者のために適切に評価され小児患者に対する適応を持つ医薬品は限られている。小児への使用が想定される医薬品については、小児集団における使用経験の情報の集積を図ることが急務であり、成人適応の開発と並行して小児適応の開発を行うことが重要である。また、成人適応の承認申請中又は既承認の品目について、引き続き小児の用量設定等のための適切な臨床試験 (治験、市販後臨床試験)の実施が望まれる

 2000年12月 医薬審第1334号通知 「小児集団における医薬品の臨床試験に関するガイダンス」(1.2　背景より抜粋)

しかし、現状は・・

1.市場規模が小さく、開発コストや法的義務（安定的供給・安全性監視活動など）の負担が大きい

2.第Ⅰ相臨床試験施設・小児治験に精通した施設、医師、CRC（臨床試験コーディネーター）の不足など小児治験を実施する環境が不十分

3.医師主導治験で開発しようとしても、公的予算・研究費の確保が困難

4.対象患者が少なく被験者の確保も難しいため、臨床試験の実施が困難

日本だけの問題でなく世界共通の課題
インセンティブなしでは、製薬企業にとっては採算性が低く、
開発の困難性が高い

---

教育保障の現状と課題

● ● ●

病気の子どもの教育をめぐる現状と課題

――教育が、治療や療養生活の変化に対応していない――

私たちが求める「病気の子どもへの切れ目のない教育保障」