2022年11月27日　小児血液・がん学会学術集会シンポジウム発表のご報告（提言スライド有）

2022年12月11日

11月27日（日） 12:20～14:20 日本小児血液・がん学会学術集会において、「小児がんのための薬剤開発シンポジウム小児がん領域での薬剤開発促進のために何をすべきか？」が行われ、小児がん対策国民会議の薬剤開発促進WGのメンバー3名が参加・発表し、また厚生労働省およびPMDA（医薬品医療機器総合機構）の方とともに総合討論を行ったことをご報告いたします。

本シンポジウムには137名もの方が参加いただき、関心の高さが伺われました。
今回は小児がんのドラッグ・ラグにおける各方面の現状および課題を深掘りし、短期/中長期の改善提案に踏み込み、議論をいたしました。

メンバー（患者遺族、医師、製薬企業）の発表要旨を以下に記します。

メンバー発表要旨

患者遺族「旅立った子どもが苦しんだこと　手が届かない海外で開発された薬」鈴木隆行

分子標的薬の投与を希望したものの、国際共同治験に日本が参加しておらず、治験に入ることができなかった。
患者療養申出制度や適応外使用も検討したが、製薬企業の負担が大きく協力が得られないであろうことや、小児の安全性未確認のため薬剤提供および厚労省の療養評価会議のハードルを超えられないと判断し、利用できなかった。
別の治験に参加できることになったものの、剤形が成人向けに開発された錠剤であり、嚥下の問題を抱えていたことから飲み込むことができずに治験開始が大幅に遅れ、かつ治験開始直後に増悪、治験中止となった。
海外ではコンパッショネートユース（希少疾患や重病に罹った患者が、未承認薬を治療のために使用することを認める制度）が進んでおり、投薬環境が日本は劣る。